Pin-pointプラットフォーム - 塩基編集をより多くの研究者へ
研究用途から治療用途まで、幅広い市場で塩基編集へのアクセスを提供するために、Pin-point塩基編集試薬およびサービスに加え、それに関連する特許および特許出願のライセンス供与を行っています。
Pin-point試薬を探す | Pin-pointサービスを確認する
治療法開発を加速する戦略的ツール
知的財産の制約を受けない技術革新
- デアミナーゼ誘導にRNAアプタマーを用いる唯一の塩基編集技術
- 他社の塩基編集知的財産に依存せず、商業化への道筋を確保
- Rutgers大学が確立し、Revvityがさらに発展させた基盤技術
- デアミナーゼ誘導にRNAアプタマーを用いる唯一の塩基編集技術
- 他社の塩基編集知的財産に依存せず、商業化への道筋を確保
- Rutgers大学が確立し、Revvityがさらに発展させた基盤技術
臨床の複雑性に対応した設計構造
- 二本鎖DNA切断に伴うリスクを回避しながら、精密かつ傷跡のない編集を実現
- CBE（シチジン塩基編集）とABE（アデニン塩基編集）の単独または同時編集に対応
- ノックインとノックアウトを単一ステップで同時に行えるマルチプレックス塩基編集を実現 ─ T細胞やiPSC由来治療に最適
- AI生成酵素による検証済みみ
- 二本鎖DNA切断に伴うリスクを回避しながら、精密かつ傷跡のない編集を実現
- CBE（シチジン塩基編集）とABE（アデニン塩基編集）の単独または同時編集に対応
- ノックインとノックアウトを単一ステップで同時に行えるマルチプレックス塩基編集を実現 ─ T細胞やiPSC由来治療に最適
- AI生成酵素による検証済みみ
検証済み、スケーラブル、すぐに使用可能
- T細胞、iPSC、HSPCにおいて臨床グレードの性能を実証
- 他のCRISPR手法と比較して、細胞毒性が低く、オフターゲット活性も抑制
- GMP対応が可能なmRNAおよび合成sgRNAベースのシステム
- T細胞、iPSC、HSPCにおいて臨床グレードの性能を実証
- 他のCRISPR手法と比較して、細胞毒性が低く、オフターゲット活性も抑制
- GMP対応が可能なmRNAおよび合成sgRNAベースのシステム
査読済みの科学論文に裏付けられた技術
- Molecular therapy (2024) - https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(24)00423-4
- Nature biotechnology (2025) - https://www.nature.com/articles/s41587-024-02240-0
- CRISPR journal (2020) - https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/crispr.2020.0035
- bioRxiv (2025) - https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2025.06.05.656583v1.full
- Molecular therapy (2024) - https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(24)00423-4
- Nature biotechnology (2025) - https://www.nature.com/articles/s41587-024-02240-0
- CRISPR journal (2020) - https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/crispr.2020.0035
- bioRxiv (2025) - https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2025.06.05.656583v1.full
Pin-point塩基編集プラットフォームの主な特長
| RNAベースのモジュール性 | 編集ウィンドウを精密かつ柔軟に設定できる交換可能な構成要素 |
|---|---|
| ノックアウトとHDRノックインの同時実行 | 複数のヌクレアーゼを使わずにマルチプレックス編集を実現 |
| DSB（DNA二本鎖切断）に敏感な細胞向けに最適化 | iPSC、HSPC、T細胞においてDNA損傷を低減し、細胞生存率を向上 |
| 柔軟なCasおよびデアミナーゼの互換性 | タイプIIおよびVのヌクレアーゼ、ならびに新規デアミナーゼとの統合が可能 |
| カスタマイズ可能なワークフロー | Revvity製試薬の使用、または専門科学者との連携によるカスタムサービスの提供 |
Pin-point塩基編集プラットフォームはどのように機能するのか？
塩基編集では、アデニンまたはシチジンデアミナーゼを用いることで、ゲノム上の単一塩基をAからG、またはCからTへと精密に変換することができます。これらの単一塩基変異は、疾患の原因となる変異の修復に加え、スプライス部位の破壊や早期終止コドンの導入による機能的ノックアウトにも利用可能です。
Pin-pointプラットフォームの特長は、gRNA上のRNAアプタマーを「ハンドル」として用い、アプタマー結合配列を含むCas/gRNA複合体にデアミナーゼを誘導する点にあります。Revvityのアプタマー駆動型アプローチにより、アデニンデアミナーゼをある遺伝子座に、シチジンデアミナーゼを別の遺伝子座に誘導するような高度な編集が可能になります。また、ノックアウトとノックインを同時に行うマルチプレックス編集にも対応しています (Porreca et al. Molecular Therapy 2024)。
Pin-pointプラットフォームの構成例のひとつでは、触媒活性を改変したニッカーゼCas9（nCas9）が、拡張されたRNAアプタマー構造を含む一本鎖ガイドRNA（sgRNA）によって標的部位へ誘導されます。このRNAアプタマーは、アプタマー結合タンパク質ドメインを介してデアミナーゼ（ここではシチジンデアミナーゼ）をリクルートします。
Featured resources
You may also be interested in
私たちと提携しませんか？
プラットフォームの多様化、臨床イノベーション、知的財産リスクの低減など、どのような目的であっても、Pin-point™塩基編集プラットフォームは次世代治療の強固な基盤を提供します。
以下の内容について、ぜひお問い合わせください：
- ライセンス契約および共同開発
- 技術データおよびプロトコル
- 試薬キットおよびカスタムサービス
Pin-point™ ベース編集試薬は研究用途でのみ使用可能であり、診断用途や人間または動物への直接投与には使用できません。Pin-point™ ベース編集プラットフォーム技術は、Revvityからの商業ライセンスの下で臨床または診断研究および商業化に利用可能です。
