本アプリケーションノートでは、従来の CRISPR-Cas9 編集と比較して、Pin-point シチジン塩基編集(CBE)を造血幹・前駆細胞(HSPCs)に適用した際の性能を示しています。Pin-point プラットフォームによる塩基編集は、高い編集効率と特異性を達成すると同時に、細胞生存率および持続的な自家細胞治療の開発において重要となる、最も未分化で再構築能を有する HSC 分画をより良好に保持できることを示しています。
Pin-point™塩基編集プラットフォームテクノロジーは、Revvityからの商業ライセンスのもとで、臨床または診断研究および商業化のために利用可能です。
Safe and efficient base editing in hematopoietic stem and progenitor cells: Avoiding the pitfalls of DNA breaks