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Whitepaper
Rethinking editing from the ground up: Choosing a safer, more predictable platform for therapeutic development
多くの研究開発チームは、二本鎖切断（DSB）が予測困難で、場合によっては深刻なゲノム異常を引き起こすことを示すエビデンスが増えているにもかかわらず、数年前に開始されたCRISPR-Cas9ヌクレアーゼプログラムに深くコミットし続けています。よく聞かれるのは、「もう後戻りできない段階まで進んでいる」という声です。
しかし、最近の研究で、編集された細胞の約5%に大規模な染色体欠失が認められたことが示されています。このような状況において、よりリスクが高い判断はどちらでしょうか。プラットフォームを切り替えることなのか、それとも不安定な基盤の上で治療法開発を進めることなのでしょうか。
本ホワイトペーパーの内容：
- DSBの隠れたコスト：二本鎖切断がどのように複合的なゲノムリスクを生み出し、開発後期に顕在化し得るか
- プラットフォーム比較フレームワーク：安全性、製造、規制の観点から、CRISPR-Cas9、塩基編集、プライム編集をエビデンスに基づいて比較分析
- 戦略的意思決定ツール：プラットフォーム切り替えの判断タイミングや、現行方針を継続する場合と変更する場合のコスト評価に関する指針
Pin-point™塩基編集プラットフォームテクノロジーは、Revvityからの商業ライセンスのもとで、臨床または診断研究および商業化のために利用可能です。
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Rethinking editing from the ground up: Choosing a safer, more predictable platform for therapeutic development