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Whitepaper
カスタムAAVエンジニアリングによる遺伝子治療の推進
現在、7つのAAV遺伝子治療薬が承認され、200件を超える臨床試験が進行しており、AAVベースの遺伝子治療が持つ可能性は大きな注目を集めています。一方で、その成功には、いくつかの重要な課題を克服する必要があります。
本ホワイトペーパーでは、高度なAAVカプシドエンジニアリング技術が、遺伝子治療開発の高度化にどのように貢献できるかをご紹介します。カスタマイズされたAAVカプシドが、組織指向性の向上、新規標的の探索、オフターゲット効果の最小化、さらには免疫原性低減の可能性にどのように寄与するかをご確認いただけます。
本資料で解説する内容：
- AAVベース治療における主な課題と、それらを克服するための戦略
- AAV最適化に向けた進化的アプローチ
- 各アプローチの比較
- ライブラリー設計から生体内分布解析までの典型的なワークフロー
Revvity が提供する、AAV開発パイプライン全体にわたる専門性が、遺伝子治療の構想段階から臨床応用に至るまでのプロセスをどのように加速できるかについては、ホワイトペーパーをご参照ください。
Revvityの技術を用いて開発されたAAVを臨床用途または商業用途で使用する場合、商業ライセンスが必要です。
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